Двоих югорчан с миодистрофией обеспечили генозаместительным препаратом

Деландистроген считается самым дорогим в мире и стоит почти 3 миллиона долларов

Маленьким югорчанам с мышечной дистрофией Дюшенна получить генозамсетительный препарат удалось благодаря фонду «Круг добра». Детям доставили Деландистроген моксепарвовек (Элевидис), который стоит около трёх миллионов долларов.

Россия — одна из первых стран, где стал доступен этот препарат. Всего с конца июня его закупили для 43 детей из разных регионов, в том числе и для Льва и Сеймура из Югры. Фонд поддержки детей с орфанными заболеваниями «Круг добра» был создан в 2021 году по инициативе президента России.

Самый главный результат работы Фонда – это спасенные жизни. Их уже более 26 тысяч. В каком бы уголке страны ребёнок ни проживал – как только подтверждается диагноз, фонд «Круг добра» предоставляет лечение, сколько бы оно ни стоило, – сказал председатель правления Фонда, председатель Комиссии ОП РФ по вопросам социального партнёрства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерей Александр Ткаченко.

Препарат открывает новую страницу в лечении миодистрофии Дюшенна, которая еще недавно была генетическим убийцей мальчиков №1 в мире. По итогам клинических исследований препарат показал безопасность и значимую эффективность для детей в возрасте 4-5 лет включительно.

Ранее мы рассказывали, что в нижневартовский роддом привезли три новых инкубатора для недоношенных.